Immunoglobuline, domanda in crescita. Cinque priorità per garantire disponibilità e continuità
Le immunoglobuline, anticorpi ottenuti esclusivamente da plasma umano, essenziali nel trattamento di immunodeficienze, patologie neurologiche, autoimmuni ed onco-ematologiche, sono in Italia sempre più richieste, ma insufficientemente coperte dalla produzione derivante dal plasma raccolto nel Paese. In dieci anni la domanda è cresciuta del 57%, raggiungendo 6.749 kg nel 2024, pari a 114,4 grammi per ogni mille abitanti. L’autosufficienza nazionale, ovvero la quota coperta attraverso la lavorazione del plasma raccolto da donatori volontari è ferma al 59%, a fronte di un obiettivo di legge del 90%. Nel 2024 sono stati inviati al frazionamento 906.938 kg di plasma, +3% sul 2023, ma la raccolta non tiene il passo con la domanda.
È il quadro che emerge dal report del progetto “Il valore strategico delle immunoglobuline: una sfida di sistema per l’Italia e l’Europa“, presentato martedì 10 novembre a Roma con l’obiettivo di promuovere una riflessione condivisa sul futuro della gestione delle immunoglobuline in Italia. L’iniziativa realizzata con il patrocinio di Consiglio Regionale del Lazio, SIdEM Società Italiana di Emaferesi e Manipolazione Cellulare, Associazione Immunodeficienze Primitive Aps, FIDAS Federazione Italiana Associazioni Donatori di Sangue, ImmunITA – Associazione Italiana Immunodeficienze, SIHTA – Società Italiana di Health Technology Assessment, SIMTI – Società Italiana di Medicina Trasfusionale e Immunoematologia, Farmindustria, è promossa da Cencora e realizzata grazie al contributo non condizionato di CSL.
Il documento integra un’analisi del contesto nazionale ed europeo con i risultati di una survey preliminare e due focus group multi-stakeholder, che hanno coinvolto clinici, responsabili regionali, soggetti aggregatori, farmacisti ospedalieri, giuristi e rappresentanze civiche. La crescita della domanda dei prodotti IG è strutturale, e si spiega con l’invecchiamento della popolazione, l’ampliamento delle indicazioni terapeutiche, il miglioramento della capacità diagnostica e l’utilizzo continuativo delle immunoglobuline in patologie neurologiche e immunologiche. In Europa la domanda di immunoglobuline è attesa in ulteriore crescita del 37% entro il 2028.
“Le immunoglobuline – ha affermato il Presidente FIDAS Nazionale, Giovanni Musso – rappresentano un salvavita insostituibile per migliaia di pazienti affetti da immunodeficienze primarie e patologie rare o neurologiche. Tuttavia, l’aumento esponenziale della loro richiesta clinica sta ponendo l’intera Europa di fronte a una concreta vulnerabilità strutturale. I dati del Centro Nazionale Sangue confermano che l’esigenza di immunoglobuline è uno dei nodi più critici per il nostro sistema sanitario e per la tutela della salute pubblica.
Nell’ultimo decennio, la domanda in Italia è aumentata del 57%. A fronte di questo picco nei consumi, solo il 59% del fabbisogno nazionale viene coperto grazie al plasma raccolto tramite il dono volontario e non remunerato nel nostro Paese. Ma per il restante 41%, siamo costretti a ricorrere al mercato estero, esponendoci ai rischi d’approvvigionamento e alle fluttuazioni dei mercati internazionali. Come FIDAS, riconfermiamo il nostro massimo impegno quotidiano per promuovere la cultura della donazione di sangue e plasma.
Allo stesso tempo, chiediamo alle Istituzioni una visione di sistema condivisa che valorizzi il modello pubblico e associativo, investa nella modernizzazione delle strutture di raccolta e promuova l’uso appropriato delle risorse biologiche donate. Raggiungere l’autosufficienza nei farmaci plasmaderivati non è soltanto una sfida organizzativa, ma un preciso dovere strategico ed etico per garantire continuità terapeutica e sovranità sanitaria all’Italia e all’Unione Europea”.
A rendere il sistema vulnerabile è la natura stessa della filiera produttiva piuttosto articolata e poco elastica: tra donazione e disponibilità del farmaco possono trascorrere 7-12 mesi, rendendo difficile reagire rapidamente alle variazioni della domanda. A questo si aggiunge la dipendenza internazionale: gli Stati Uniti forniscono circa due terzi del plasma utilizzato globalmente, esponendo i paesi importatori, tra cui l’Italia, a shock esterni.
Il percorso multi-stakeholder ha permesso di ricostruire una catena causale in cui ogni criticità alimenta la successiva, in cinque nodi strutturali: programmazione e disponibilità dei dati, appropriatezza prescrittiva, approvvigionamento e procurement, continuità terapeutica e variabilità territoriale nell’accesso alle cure. Ne deriva la necessità di governare le IG come una risorsa strategica, attraverso programmazione anticipata, diversificazione e sicurezza dell’approvvigionamento.
“Le immunoglobuline rappresentano un banco di prova per la capacità del Servizio Sanitario Nazionale di governare una risorsa terapeutica critica” ha spiegato Gianluca Ubezio, direttore del Dipartimento di Medicina Trasfusionale dell’Ospedale Policlinico “San Martino” di Genova. “Il sistema – ha aggiunto – dispone già di molti strumenti, ed anche attraverso il supporto delle Società Scientifiche è auspicabile migliorare l’accuratezza della conoscenza del sistema di reperimento, migliorando la capacità di previsione di raccolta, produzione ed utilizzo. La logica di rete e cooperazione tra tutti gli attori del processo, compresa la componente industriale, è già ora essenziale per il raggiungimento di autosufficienza”.
La prima area di miglioramento riguarda dati e programmazione. Secondo i partecipanti la raccolta di informazioni inerenti consumi, prescrizioni, indicazioni e formulazioni è disomogenea sul territorio. La programmazione del fabbisogno rimane prevalentemente retrospettiva, e i due canali di approvvigionamento, il canale interno basato sul conto-lavorazione del plasma nazionale e il canale estero, non sono ancora sufficientemente integrati. Il modello data-driven di ARIA Lombardia è indicato come esperienza potenzialmente replicabile a livello sistemico.
Il secondo nodo riguarda l’appropriatezza prescrittiva. Oggi le immunoglobuline sono utilizzate in aree terapeutiche molto diverse, e la gestione dell’appropriatezza è ancora affidata a ciascuna specialità in modo separato (per silos specialistici), senza criteri condivisi per la selezione dei pazienti, la personalizzazione del dosaggio, il monitoraggio, la rivalutazione e l’eventuale sospensione delle terapie. Questo vale in particolare per le immunodeficienze secondarie, la quota di domanda in più rapida espansione.
“La resilienza delle immunoglobuline non dipende da una singola soluzione, ma dalla capacità del SSN di far funzionare programmazione, clinica, approvvigionamento, accesso e governance come un unico sistema. Il Servizio Sanitario deve tutelare una risorsa limitata come le immunoglobuline, senza compromettere personalizzazione e continuità delle cure – ha dichiarato Alessandro Segato, presidente AIP APS – il coinvolgimento dei pazienti permette di misurare l’impatto reale delle scelte organizzative in ottica di impatto diretto sui percorsi di cura”.
Il terzo elemento è il procurement: le procedure di acquisto trattano ancora le IG come farmaci ordinari, con forte attenzione al prezzo e capitolati storici replicati. Poco adatti a una categoria con offerta rigida e domanda crescente. Accordi quadro multi-operatore, maggiore flessibilità delle quote e una migliore fase preparatoria delle gare potrebbero rendere l’approvvigionamento più sicuro e stabile.
Infine, l’indisponibilità dei prodotti e cambi di fornitore possono imporre switch non motivati da ragioni cliniche e incidere sulla continuità organizzativa e terapeutica dei percorsi di cura. La variabilità territoriale nell’accesso alle cure è uno degli elementi più critici emersi dall’analisi, la frammentazione regionale accentua queste criticità individuate, producendo percorsi diversi per pazienti con gli stessi bisogni clinici.
“Garantire la disponibilità di immunoglobuline significa tutelare il diritto alla salute e rafforzare la sicurezza e l’autonomia sanitaria del nostro Paese” ha sottolineato Elena Murelli, X Commissione Affari Sociali, Sanità, Lavoro Pubblico e Privato, Previdenza Sociale, Senato della Repubblica e vicepresidente dell’Intergruppo Parlamentare dei donatori di sangue. “La crescente domanda e la dipendenza dalle importazioni di plasma – ha aggiunto – ci impongono un cambio di passo: dobbiamo rafforzare l’autosufficienza nazionale, valorizzando il ruolo fondamentale dei donatori e delle associazioni, e assicurare al tempo stesso appropriatezza prescrittiva ed equità di accesso alle cure su tutto il territorio. È un obiettivo prioritario, sul quale il Parlamento dovrà continuare a lavorare, anche nel quadro delle opportunità offerte dal Critical Medicines Act europeo”.
Il report propone il superamento di una gestione prevalentemente reattiva delle criticità a favore di una governance prospettica, integrata e resiliente, articolata in cinque priorità strettamente interconnesse:
1. programmare meglio: integrare dati, fabbisogni e disponibilità di plasma per anticipare l’evoluzione della domanda;
2. garantire l’appropriatezza: definire criteri condivisi di prescrizione, monitoraggio, e rivalutazione, tutelando la continuità terapeutica e l’appropriatezza prescrittiva;
3. acquistare per la resilienza: adottare gare flessibili e multi-operatore per ridurre il rischio di carenze;
4. assicurare equità e continuità: ridurre le differenze territoriali e favorire accesso, domiciliarità e autosomministrazione;
5. rafforzare la governance: creare un coordinamento permanente tra istituzioni, clinici, pazienti e industria.
Le immunoglobuline, in conclusione, non sono un farmaco ordinario ma una risorsa terapeutica critica, dipendente da una filiera complessa e da scelte di sistema che si producono mesi prima del bisogno clinico. Secondo gli autori del report, governarle prospetticamente, integrando dati, appropriatezza, procurement ed equità, non è un’opzione tecnica, ma una responsabilità del SSN verso i pazienti che da esse dipendono. Significa ridurre la forte variabilità territoriale e proteggere la continuità del percorso terapeutico del paziente. Il passaggio decisivo è trasformare la governance da episodica a permanente, con responsabilità chiare e un raccordo stabile tra tutti gli attori.
